真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（11）

          四、真实世界研究设计原则、常见类型及统计分析方法

       （三）统计学分析方法

在真实世界研究中，研究者需要根据研究目的、数据类型以及研究设计类型酌情应用合理的统计学方法，常见的统计分析方法见附录2。

真实世界研究中常见的研究设计主要包括试验性研究及观察性研究两大类型。其中，试验性研究中具有代表性的为实效性随机对照试验（pRCT），融合了随机化和真实世界数据的优势，可相对较好地控制混杂和偏倚的影响。这类研究中的统计分析方法与传统临床试验没有本质差别，其统计分析计划包括数据集定义、分析原则与策略、缺失数据处理、分析指标与分析方法、亚组或分层分析、敏感性分析、补充分析和结果报告等方面。统计分析的基本原则亦为意向性治疗分析原则。常用的分析方法包括参数检验、非参数检验、分层分析、回归分析等多种方法。

基于真实世界数据的观察性研究由于更容易产生混杂和偏倚，数据分析的关键是采用统计分析技术对最大限度的控制混杂因素造成的偏倚。在真实世界数据的观察性研究中，同样推荐在统计分析之前预先制定统计分析计划，以降低研究结果为假阳性的概率。常用的分析方法除传统的分层分析、多变量分析方法外，还包括倾向性评分等方法。